Το 2018 ο Κινέζος επιστήμονας Χε Τζιανκούι σόκαρε τον κόσμο όταν αποκάλυψε ότι χρησιμοποιώντας το «μοριακό ψαλίδι» Crispr/Cas είχε τροποποιήσει τα γονίδια τριών ανθρώπινων εμβρύων σε μια προσπάθεια να τους παράσχει ανοσία στον ιό HIV. Η διεθνής επιστημονική κοινότητα ξεσηκώθηκε τότε εναντίον του, ενώ η κινεζική κυβέρνηση τον κατηγόρησε για παράνομες ιατρικές πρακτικές στέλνοντάς τον στη φυλακή για τρία χρόνια.
Τώρα μια νεοσύστατη startup με έδρα τη Νέα Υόρκη, η Manhattan Genomics, η πρώτη ιδιωτική εταιρεία στο είδος της, με επικεφαλής την επιχειρηματία στο πεδίο της βιοτεχνολογίας Cathy Tie και τη διάσημη ερευνήτρια Eriona Hysolli, ξανανοίγει τη συζήτηση σχετικά με τα γενετικά τροποποιημένα ανθρώπινα έμβρυα. Στόχος της εταιρείας, όπως δηλώνει, είναι να τερματίσει τις γενετικές ασθένειες και να ανακουφίσει τον ανθρώπινο πόνο, διορθώνοντας επιβλαβείς μεταλλάξεις σε εμβρυικό στάδιο.
«Αυτό είναι το Manhattan Project της γενιάς μας», αναφέρει η Tie στον ιστότοπο της εταιρείας.«Για να διασφαλίσουμε ότι κανένα παιδί δεν θα κληρονομήσει μια γενετική ασθένεια που μπορεί να προληφθεί. Οι οικογένειες αναζητούν απεγνωσμένα λύσεις και έχουμε δεσμευτεί να εξαλείψουμε τις κληρονομικές ασθένειες που καταστρέφουν οικογένειες από γενιά σε γενιά. Με τα λαμπρότερα μυαλά στη βιοηθική, την υπολογιστική γονιδιωματική και την αναπαραγωγική ιατρική να καθοδηγούν το έργο μας, χτίζουμε τα θεμέλια για υπεύθυνη γονιδιωματική ιατρική, προωθώντας θεραπείες υπό τα ισχυρότερα ηθικά και κανονιστικά πλαίσια, ενώ παράλληλα τοποθετούμε τις ΗΠΑ σε ηγετική θέση παγκοσμίως σε αυτόν τον μετασχηματιστικό τομέα».
Η ιδέα της επεξεργασίας ανθρώπινων εμβρύων είναι μια πρόκληση. Αφαιρώντας μια μετάλλαξη που προκαλεί ασθένεια σε ένα έμβρυο, αυτομάτως αυτή διαγράφεται και από τις μελλοντικές γενιές. Ωστόσο, η τεχνολογία μπορεί να προκαλέσει και ακούσια «εκτός στόχου» αποτελέσματα με την επεξεργασία λάθος γονιδίων, κατά λάθος. Και δυστυχώς τέτοια λάθη θα περάσουν και στις επόμενες γενιές.
Και ενώ οι τεχνικές επεξεργασίας γονιδίων διαρκώς εξελίσσονται και γίνονται πιο ακριβείς και πιο αξιόπιστες, αυξάνονται και τα βιοηθικά ζητήματα που πρέπει να ληφθούν υπόψη. Η προοπτική της χειραγώγησης του DNA ενός ανθρώπινου εμβρύου εγείρει φόβους για ένα νέο είδος ευγονικής, όπου οι γονείς που διαθέτουν τα μέσα για να το κάνουν θα μπορούν να αποκτούν μωρά κατά παραγγελία, με χαρακτηριστικά που θα επιλέγουν οι ίδιοι.
Οι κληρονομικές ασθένειες δεν πρέπει να υπαγορεύουν την ανθρώπινη μοίρα
Η Tie ξεκαθαρίζει ότι ο στόχος της Manhattan Genomics —που αρχικά ονομάστηκε Manhattan Project— είναι η επιδιόρθωση ασθενειών και όχι η βελτίωση. Σε αντίθεση με το αρχικό Manhattan Project, ένα μυστικό πρόγραμμα της αμερικανικής κυβέρνησης κατά τη διάρκεια του Β' Παγκοσμίου Πολέμου που παρήγαγε τα πρώτα πυρηνικά όπλα, η Tie λέει στο WIRED ότι η εταιρεία της θα λειτουργεί με διαφάνεια.
Νωρίτερα το 2025 η ίδια είχε ξεκινήσει μαζί με την biohacker Josie Zayner μια άλλη startup επεξεργασίας γονιδίων εμβρύου ζώων, τη Los Angeles Project, με στόχο να σχεδιάσουν μορφές ζωής που δεν έχουμε ξαναδεί, όπως φθορίζοντα κατοικίδια που λάμπουν στο σκοτάδι. Η Tie αποχώρησε από αυτήν την εταιρεία, η οποία αργότερα μετονομάστηκε σε Embryo Corporation.
Η ανακοίνωση της Tie για την Manhattan Genomics ήρθε μετά από μια θυελλώδη ερωτική σχέση με τον Κινέζο επιστήμονα Χε Τζιανκούι. Μάλιστα, την έχουν αποκαλέσει νύφη του «Φρανκεστάιν της Κίνας». Ωστόσο, εκείνη δηλώνει δημόσια ότι δεν παντρεύτηκαν ποτέ και ότι δεν είναι πλέον μαζί, όπως επίσης ότι ο Χε δεν εμπλέκεται στη νέα της εταιρεία.
Η άλλη συνιδρύτρια της εταιρείας, η Eriona Hysolli, προηγουμένως επικεφαλής βιολογικών επιστημών στην Colossal Biosciences, νωρίτερα φέτος ισχυρίστηκε ότι επανέφερε στην ζωή εξαφανισμένους τρομερούς λύκους μετά την επεξεργασία εμβρύων σύγχρονων γκρίζων λύκων.
Με συνεργάτες διεθνούς φήμης
Στους συνεργάτες της Manhattan Genomics συμπεριλαμβάνονται ο εξπέρ στην εξωσωματική γονιμοποίηση Norbert Gleicher από τη Νέα Υόρκη και ο επιστήμονας δεδομένων Stephen Turner, ο οποίος προηγουμένως ήταν επικεφαλής της στρατηγικής γονιδιωματικής στην Colossal Biosciences. Ο πρώτος, παγκοσμίου φήμης κλινικός επιστήμονας και αυθεντία στη γήρανση των ωοθηκών και τη μείωση του ωοθηκικού αποθέματος, Επισκέπτης καθηγητής στο Πανεπιστήμιο Rockefeller και στο Πανεπιστήμιο της Αυστρίας, στη Βιέννη και ο δεύτερος ειδικός στην υπολογιστική μοντελοποίηση πολυγονιδιακών χαρακτηριστικών και στην πρόβλεψη ασθενειών.
Επίσης, οι Carol Hanna και Jon Hennebold, ερευνητές στο Εθνικό Κέντρο Έρευνας Πρωτευόντων Θηλαστικών στο Πανεπιστήμιο του Όρεγκον (OHSU), στο κορυφαίο παγκοσμίως ίδρυμα έρευνας πρωτευόντων, με εξειδίκευση στις τεχνολογίες υποβοηθούμενης αναπαραγωγής μη ανθρώπινων πρωτευόντων και στη βιολογία εμβρύων. Ένας άλλος επιστήμονας, ο John Quain από την Ιατρική Σχολή Icahn στο Mount Sinai στη Νέα Υόρκη, συμβουλεύει την εταιρεία σε θέματα δεοντολογίας ως ειδικός στη βιοηθική.Τελευταίος ο Shoukhrat Mitalipov, βιολόγος στο OHSU, γνωστός για την ανάπτυξη μιας τεχνικής για τη γέννηση «μωρού από τρείς γονείς» που περιλαμβάνει την αφαίρεση του πυρήνα ενός ανθρώπινου ωαρίου και την τοποθέτησή του σε ένα άλλο. «Υποστηρίζω σθεναρά την αποστολή της Manhattan Genomic να επιδιορθώσει γενετικές νόσους και να αποτρέψει τη μετάδοσή τους. Αυτό το κρίσιμο έργο απαιτεί προσεκτική συζήτηση με όλα τα ενδιαφερόμενα μέρη και η εταιρεία θα επικεντρωθεί ιδιαίτερα σε τέτοιες συζητήσεις», αναφέρει.
Η Tie είπε ότι η εταιρεία της έλαβε περισσότερες από 150 αιτήσεις από εξειδικευμένους επιστήμονες πριν περάσουν 24 ώρες από την ανακοίνωση που έβγαλε για την πρόσληψη ενός μηχανικού γονιδιώματος. Δεν διευκρίνισε ωστόσο, ποια γονίδια θα στοχεύσει πρώτα, αλλά λέει ότι θα επικεντρωθεί σε αυτά που έχουν την ισχυρότερη συσχέτιση με ασθένειες όπως της νόσου Huntington, της κυστικής ίνωσης και της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας - γνωστών ως μονογονιδιακές διαταραχές επειδή προκαλούνται από μεταλλάξεις σε ένα μόνο γονίδιο.
«Η Manhattan Genomics είναι εδώ για να φέρει πρόοδο στη βιολογία, δικαιοσύνη στην κληρονομικότητα και υγεία στις επόμενες γενιές», αναφέρεται στον ιστότοπο της εταιρείας.
Υπάρχει πολύς δρόμος μπροστά
Από τα πειράματα του He το 2018, οι επιστήμονες έχουν βελτιώσει την τεχνική του «μοριακού ψαλιδιού» την οποία η Tie σχεδιάζει να δοκιμάσει και να συγκρίνει ως προς την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα. Η εταιρεία θα ξεκινήσει με μελέτες σε ποντίκια και στη συνέχεια θα προχωρήσει σε πιθήκους. Οι δοκιμές σε ανθρώπους απέχουν ακόμη πολλά χρόνια και πιθανότατα θα σκοντάψουν σε κανονιστικά εμπόδια στις ΗΠΑ. Ένα πρόσθετο νομοσχέδιο του Κογκρέσου απαγορεύει στην Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) να εξετάζει δοκιμές που αφορούν σκόπιμα τροποποιημένα ανθρώπινα έμβρυα
«Προφανώς βρισκόμαστε σε πολύ πρώιμο στάδιο και θα χρειαστεί σημαντική δουλειά σε συνεργασία με τον FDA για να φτάσουμε σε μια πρακτική κλινική εφαρμογή», λέει ο Gleicher στο WIRED.
Τουλάχιστον αρχικά, ο ίδιος βλέπει την επεξεργασία εμβρύων να χρησιμοποιείται σε περιπτώσεις γυναικών που καταφεύγουν σε εξωσωματική γονιμοποίηση έχοντας ελάχιστα έμβρυα διαθέσιμα, τα οποία επηρεάζονται όλα από μια μονογονιδιακή ασθένεια. Η ηλικία είναι ένας σημαντικός παράγοντας στον αριθμό των ωαρίων και άρα των εμβρύων που παράγει μια γυναίκα, επομένως ο Gleicher λέει ότι οι μεγαλύτερες σε ηλικία γυναίκες μπορεί να ωφεληθούν ιδιαίτερα.
Ακόμα κι αν η εταιρεία καταφέρει να αποδείξει ότι η επεξεργασία ανθρώπινων εμβρύων μπορεί να γίνει με ασφάλεια, η τεχνική δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί παρά σε ελάχιστες περιπτώσεις - τουλάχιστον όσον αφορά την πρόληψη σοβαρών κληρονομικών ασθενειών.
Κληρονομούμενες μεταλλάξεις, στη συντριπτική πλειονότητα των περιπτώσεων μπορούν να αντιμετωπιστούν με έλεγχο εμβρύων και όχι με επεξεργασία. Ο προεμφυτευτικός γενετικός έλεγχος, μπορεί να αξιολογήσει τα έμβρυα ως προς συγκεκριμένες κληρονομικές γενετικές ασθένειες, όπως η κυστική ίνωση, η δρεπανοκυτταρική αναιμία. Σε αυτές τις περιπτώσεις, θα μπορούσαν να χρησιμοποιηθούν υγιείς δωρητές σπέρματος ή δότριες ωαρίων.
Επίσης πολλές γενετικές ασθένειες προκαλούνται από αυθόρμητες μη κληρονομήσιμες μεταλλάξεις. Αυτές οι «de novo» μεταλλάξεις είναι δύσκολο να ανιχνευθούν με τον προεμφυτευτικό γενετικό έλεγχο. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η επεξεργασία γονιδίων για θεραπεία θα πρέπει να διενεργείται μετά τη γέννηση, στο εμβρυϊκό στάδιο.
Μια συζήτηση που δεν έκλεισε ποτέ
Ακόμη μια εταιρεία επεξεργασίας ανθρώπινων εμβρύων, η Bootstrap Bio, πλασάρεται ως μια πρακτική επιχείρηση υπέρ της «γενετικής δικαιοσύνης», αναζητώντας χρηματοδότηση, ενώ τον περασμένο Ιούνιο, ο Διευθύνων Σύμβουλος της Coinbase και δισεκατομμυριούχος Brian Armstrong δημοσίευσε στο X ότι ήταν έτοιμος να επενδύσει σε μια τέτοια εταιρεία. Ωστόσο, η Manhattan Genomics δεν έχει αποκαλύψει τους επενδυτές της ή το ποσό που έχει συγκεντρώσει.
Υπάρχει και μια διεθνής επιτροπή που συγκλήθηκε από την Εθνική Ακαδημία Ιατρικής των ΗΠΑ, την Εθνική Ακαδημία Επιστημών των ΗΠΑ και τη Βασιλική Εταιρεία του Ηνωμένου Βασιλείου από το 2019 έως το 2020 για να αξιολογήσει τις πιθανές κλινικές εφαρμογές της επεξεργασίας του ανθρώπινου γονιδιώματος, η οποία τον Σεπτέμβριο του 2020 δημοσίευσε μια έκθεση. Σύμφωνα με τις συστάσεις της επιτροπής τα γενετικά τροποποιημένα ανθρώπινα έμβρυα δεν πρέπει να χρησιμοποιούνται για την πρόκληση εγκυμοσύνης έως ότου οι επιστήμονες εγγυηθούν ότι ακριβείς γονιδιωματικές αλλαγές μπορούν να γίνουν αξιόπιστα χωρίς «λάθη».
Η επιτροπή δεν πρότεινε ωστόσο, την πλήρη απαγόρευση της επεξεργασίας ανθρώπινων εμβρύων, αλλά συνέστησε να προχωρήσει με προσοχή και σταδιακά, προτρέποντας τις χώρες να ανοίξουν εκτενή διάλογο με την κοινωνία πριν αποφασίσουν εάν θα επιτρέψουν τη χρήση της. Και ακόμη και τότε, η τεχνική θα πρέπει πρώτα να χρησιμοποιείται μόνο για εκείνα τα ζευγάρια που έχουν μικρή ή καθόλου πιθανότητα να αποκτήσουν ένα μωρό που δεν κληρονομεί μια σοβαρή μονογονιδιακή πάθηση - όπως στην εξαιρετικά σπάνια περίπτωση ενός γονέα που φέρει δύο μεταλλάξεις για τη νόσο του Χάντινγκτον.
Η Tie λέει ότι η εταιρεία της θα ακολουθήσει πιστά τις συστάσεις της επιτροπής.
Τον περασμένο Μάιο, η Συμμαχία για την Αναγεννητική Ιατρική, η Διεθνής Εταιρεία για την Κυτταρική και Γονιδιακή Θεραπεία και η Αμερικανική Εταιρεία Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας ζήτησαν 10ετές μορατόριουμ για την επεξεργασία γονιδίων σε ανθρώπινα έμβρυα, προειδοποιώντας ότι «παραμένει πολύ επικίνδυνη και ηθικά προβληματική για κλινική χρήση».
Η Tie υποστηρίζει ότι η γονιδιακή επεξεργασία ανθρώπινων εμβρύων είναι μια έγκυρη οδός προς διερεύνηση, προσθέτοντας ότι μετά την ανακοίνωση της σύστασης της εταιρείας της τον περασμένο Αύγουστο, δεκάδες άτομα με γενετικές ασθένειες στις οικογένειές τους επικοινώνησαν μαζί της για να εκφράσουν την υποστήριξή τους.
«Παρόλο που δεν πρόκειται να χρησιμοποιηθεί στην κλινική πράξη αμέσως», λέει η ίδια, «αξίζει τον κόπο να αγωνιστούμε για να αξιολογηθεί σοβαρά από τις ρυθμιστικές αρχές».
*Η ιστορία πρωτοεμφανίστηκε στο WIRED
