Πηγή πρωτοποριακών ιδεών και πιθανών λύσεων, στο πλαίσιο της διαδικασίας αξιολόγησης του ευρωπαϊκού Κανονισμού για τα Ορφανά Φάρμακα, τα φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνιες παθήσεις, επιδιώκει να καταστεί η Ευρωπαϊκή Ομάδα Εμπειρογνωμόνων, που συστάθηκε πρόσφατα. Οι προτάσεις αναμένεται να δημοσιευθούν στις αρχές του 2021 και θα στοχεύουν στην ανάδειξη καινοτόμων προτάσεων, που θα προάγουν την έρευνα γύρω από τα νέες ορφανές θεραπείες, τις επόμενες δεκαετίες.
Σπάνιο θεωρείται ένα νόσημα που προσβάλει 5 στα 10.000 άτομα στην Κοινότητα, όπως αναφέρει ο ΕΟΔΥ. Οι σπάνιες παθήσεις χαρακτηρίζονται από χαμηλή συχνότητα εμφάνισης και υψηλή ετερογένεια και στην πλειονότητά τους είναι γενετικής φύσης (αυτοάνοσα νοσήματα, συγγενείς δυσπλασίες, κ.λπ.). Απειλούν τη ζωή ή επιφέρουν χρόνια αναπηρία, το 80% είναι γενετικής αιτιολογίας, το δε 50% αυτών εμφανίζεται στην παιδική ηλικία. Παρά τη σπανιότητά τους, ο αριθμός των ασθενών που νοσούν είναι συνολικά υψηλός για το λόγο ότι υπάρχουν πολλοί διαφορετικοί τύποι σπάνιων παθήσεων και υπολογίζεται ότι περίπου 37.000.000 Ευρωπαίοι έχουν προσβληθεί από μία σπάνια ασθένεια. Συνολικά έχουν καταγραφεί παγκοσμίως 6.000 – 8.000 σπάνια νοσήματα. Τα φάρμακα που αφορούν σπάνιους ασθενείς ονομάζονται ορφανά φάρμακα.
Διαβάστε περισσότερα στο News4Health
