Την περασμένη βδομάδα ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε το Hympavzi (marstacimab-hncq) της Pfizer για την πρόληψη ή τη μείωση της συχνότητας αιμορραγικών επεισοδίων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με αιμορροφιλία Α χωρίς ιστορικό αναστολέων του παράγοντα VIII ή αιμορροφιλία Β χωρίς ιστορικό αναστολέων του παράγοντα IX (εξουδετερωτικά αντισώματα).
Το HYMPAVZI αποτελεί μια επιλογή υποδόριας θεραπείας με δοσολογικό σχήμα μία φορά την εβδομάδα με ελάχιστη προετοιμασία για κάθε μεμονωμένη χορήγηση.
«Η έγκριση του Hympavzi παρέχει στους ασθενείς με αιμορροφιλία μια νέα θεραπευτική επιλογή που είναι η πρώτη του είδους της, η οποία λειτουργεί στοχεύοντας μια πρωτεΐνη κατά την διαδικασία πήξης του αίματος», δήλωσε η Ann Farrell, M.D., Διευθύντρια του Τμήματος Μη αιματολογικής κακοήθειας στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA. «Αυτός ο νέος τύπος θεραπείας υπογραμμίζει τη δέσμευση του FDA να προωθήσει την ανάπτυξη καινοτόμων, ασφαλών και αποτελεσματικών θεραπειών».
Η αιμορροφιλία Α και η αιμορροφιλία Β είναι γενετικές αιμορραγικές διαταραχές που προκαλούνται από δυσλειτουργία ή ανεπάρκεια του παράγοντα πήξης VIII (FVIII) ή IX (FIX), αντίστοιχα. Οι ασθενείς με αυτές τις αιμορροφιλίες δεν μπορούν να ελέγξουν την πήξη του αίματος και μπορεί να αιμορραγούν για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα από το κανονικό μετά από τραυματισμό ή χειρουργική επέμβαση. Μπορεί επίσης να έχουν αυθόρμητη αιμορραγία σε μύες, αρθρώσεις και όργανα, η οποία μπορεί να είναι απειλητική για τη ζωή τους. Αυτά τα αιμορραγικά επεισόδια συνήθως αντιμετωπίζονται κατά περίπτωση ανάλογα με το επεισόδιο ή με προφύλαξη χρησιμοποιώντας προϊόντα που περιέχουν FVIII ή FIX ή με ένα προϊόν που μιμείται έναν παράγοντα.
Το Hympavzi είναι ένας νέος τύπος φαρμάκου που, αντί να αντικαθιστά έναν παράγοντα πήξης, δρα μειώνοντας την ποσότητά του και επομένως την δραστηριότητα της φυσικής αντιπηκτικής πρωτεΐνης που ονομάζεται αναστολέας οδού ιστικού παράγοντα. Αυτό αυξάνει την ποσότητα της θρομβίνης, ενός ενζύμου που είναι κρίσιμο για την πήξη του αίματος, που παράγεται, αναμένοντας να μειώσει ή να αποτρέψει τη συχνότητα των αιμορραγικών επεισοδίων.
Η έγκριση στις ΗΠΑ σε ενήλικες και εφήβους με αιμορροφιλία Α ή Β, χωρίς αναστολείς βασίστηκε σε δεδομένα από τη δοκιμή BASIS Φάσης 3 (NCT03938792), όπου το marstacimab μείωσε το ετήσιο ποσοστό αιμορραγίας για τις υπό θεραπεία διαταραχές κατά 35% και 92% μετά από περίοδο ενεργού θεραπείας 12 μηνών, σε σύγκριση με τη θεραπεία ρουτίνας προφύλαξης (RP) και θεραπείας κατ’ απαίτηση (OD) σε ασθενείς αντίστοιχα με αιμορροφιλία Α ή Β χωρίς αναστολείς.
«Η έγκριση του HYMPAVZI είναι μια σημαντική πρόοδος για άτομα που ζουν με αιμορροφιλία Α ή Β χωρίς αναστολείς για την πρόληψη της αιμορραγίας, με ένα γενικά διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας και με μια απλή υποδόρια χορήγηση μία φορά την εβδομάδα», δήλωσε ο Suchitra S. Acharya, MD, Διευθυντής, Hemostasis and Thrombosis Center Northwell Health, Επικεφαλής Προγράμματος, Bleeding Disorders and Thrombosis Program, Cohen Children’s Medical Center.
Το Hympavzi συνοδεύεται από προειδοποιήσεις και προφυλάξεις για θρομβοεμβολικά επεισόδια, υπερευαισθησία και εμβρυϊκή τοξικότητα.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Hympavzi που αναφέρονται είναι αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, πονοκέφαλος και κνησμός.
