Μια νεοσυσταθείσα γερμανική startup προσφέρει από τον περασμένο μήνα σε ακαδημαϊκά ιδρύματα και φαρμακευτικές εταιρείες ένα ολοκληρωμένο ρεπερτόριο σύγχρονων εργαστηριακών μοντέλων παιδιατρικών όγκων.
Κάθε χρόνο περίπου 9.000 παιδιά και έφηβοι στην Ευρώπη διαγιγνώσκονται με καρκίνο. Περίπου 1 στους 4 από αυτούς τους νεαρούς ασθενείς δεν μπορεί να θεραπευτεί με τις τρέχουσες τυπικές θεραπείες και δεν επιβιώνει από τη νόσο. Σύμφωνα με τους ειδικούς, η παιδογκολογία στερείται σύγχρονων, καθιερωμένων θεραπειών που ήδη αναπτύσσονται στην ογκολογία ενηλίκων.
Μια νέα μη κερδοσκοπική start-up με την επωνυμία ITCC-P4 gGmbH δημιουργήθηκε στη Γερμανία για να δοκιμάσει νέες θεραπείες του παιδικού καρκίνου σε προκλινικά μοντέλα PDX (ξενομοσχεύματα). Με τη δοκιμή της επίδρασης ενός πιθανού νέου φαρμάκου ή συνδυασμών φαρμάκων σε πρώιμο στάδιο της νόσου, αποσαφηνίζεται νωρίτερα εάν και ποιες μορφές παιδικού καρκίνου ανταποκρίνονται σε αυτά, επιτρέποντας καλύτερες επιλογές και ευκολότερη ανάπτυξη νέων θεραπειών.
Τα ξενομοσχεύματα που προέρχονται από μεμονωμένους ασθενείς (Patient Derived Xenografts - PDX) αποτελούν ένα νέο και πολλά υποσχόμενο προκλινικό μοντέλο έρευνας για καρκίνο. Τα PDX συνίστανται στην εμφύτευση ανθρώπινων καρκινικών ιστών προερχόμενων από τον πρωτοπαθή όγκο του ασθενούς σε ανοσοκατεσταλμένα ποντίκια. Προσομοιάζοντας πιστά το μικροπεριβάλλον του όγκου τα PDX προσφέρουν μία καινοτόμο προκλινική πλατφόρμα για τη μελέτη της βιολογίας του καρκίνου, την ανακάλυψη νέων βιοδεικτών και την εξατομικευμένη δοκιμή χημικοθεραπευτικών φαρμάκων.
Η ίδρυση της «ITCC-P4»
Η ιδέα ίδρυσης της start up «ITCC-P4» -Paediatric Preclinical Proof Of Concept Platform (Παιδιατρική Προκλινική Πλατφόρμα απόδειξης της ιδέας) ξεκίνησε το 2017 από το Hopp Children's Cancer Centre in Heidelberg (KiTZ) και το Γερμανικό Κέντρο Έρευνας για τον Καρκίνο (DKFZ) στη Χαϊδελβέργη, με 15 ακαδημαϊκούς εταίρους, 3 εταιρείες βιοτεχνολογίας και 10 φαρμακευτικές εταιρείες από όλη την Ευρώπη. Το έργο χρηματοδοτήθηκε από την Πρωτοβουλία Καινοτόμων Φαρμάκων 2 (European Union's Innovative Medicines Initiative 2, IMI2) της Ευρωπαϊκής Ένωσης, ως σύμπραξη δημόσιου και ιδιωτικού τομέα.
«Επειδή έχουμε να κάνουμε με πάρα πολλούς διαφορετικούς τύπους και υποτύπους παιδικού καρκίνου, είναι σημαντικό η πλατφόρμα με τα προκλινικά μοντέλα να είναι όσο το δυνατόν ευρύτερη. Στη συνέχεια, η ITCC-P4 δοκιμάζει φάρμακα που χρησιμοποιούνται ήδη σε ενήλικες, αλλά και νέα φάρμακα σε αυτά τα μοντέλα. Οι ερευνητές αναζητούν επίσης βιοδείκτες, σημεία αναγνώρισης, έτσι ώστε η συμμετοχή των παιδιών σε κλινικές μελέτες να είναι πιο στοχευμένη» εξηγεί ο Δρ Marcel Kool επικεφαλής της ερευνητικής ομάδας στο Máxima Center και στο KiTZ σε σχετικό δελτίο τύπου.
Τα εξατομικευμένα προκλινικά μοντέλα PDX για παιδικούς καρκίνους παρέχουν πιο σημαντικά αποτελέσματα (που χρησιμεύουν για την προετοιμασία κλινικών δοκιμών) από τα αποτελέσματα που παράγονται με τις συνήθεις δοκιμές σε καλλιέργειες καρκινικών κυττάρων σε τρυβλία ή από γενετικά ομοιόμορφα στελέχη ποντικών και θα μπορούσαν να παίξουν σημαντικό ρόλο στην έγκριση όλων των αντικαρκινικών φαρμάκων στο μέλλον.
«Είναι προφανές ότι οι προκλινικές δοκιμές σε μοντέλα παιδικών όγκων θα αποτελέσουν προϋπόθεση για την έγκριση όλων των νέων αντικαρκινικών φαρμάκων στην ΕΕ, όπως είναι ήδη στις ΗΠΑ, ακόμη και για φάρμακα που έχουν αναπτυχθεί κυρίως για ενήλικες», λέει ο Stefan Pfister, ερευνητής στο DKFZ και παιδογκολόγος στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Χαϊδελβέργης (UKHD), ο οποίος, μαζί με τον Gilles Vassal, από το French Gustave Roussy Comprehensive Cancer Center διευθύνουν προσωρινά την εταιρεία ITCC-P4 gGmbH.
«Μέχρι τώρα, ούτε οι φαρμακευτικές εταιρείες ούτε η παιδογκολογική ερευνητική κοινότητα έχουν προετοιμαστεί επαρκώς γιατί, ειδικά για όγκους υψηλού κινδύνου, υπήρχαν πολύ λίγα και κακώς χαρακτηρισμένα και τυποποιημένα προκλινικά εργαστηριακά μοντέλα για τη διεξαγωγή συστηματικών δοκιμών φαρμάκων», προσθέτει ο Gilles Vassal.
Περισσότερα από 400 μοντέλα όγκων
Η εταιρεία έχει αναπτύξει περισσότερα από 400 μοντέλα όγκων, συμπεριλαμβανομένων εκείνων για σπάνιους καρκίνους, και έχει χαρακτηρίσει λεπτομερώς τις μοριακές και φαρμακολογικές τους ιδιότητες όταν αντιμετωπίζονται με ακτινοθεραπεία, χημειοθεραπεία και με διάφορα αντικαρκινικά φάρμακα. Με την εκχώρηση των δικαιωμάτων από την ITCC-P4 gGmbH αυτά τα προκλινικά μοντέλα είναι πλέον διαθέσιμα σε φαρμακευτικές εταιρείες και σε ακαδημαϊκά ιδρύματα για έλεγχο φαρμάκων.
Προκλινικός έλεγχος με τέτοια πρόσφατα αναπτυγμένα μοντέλα όγκων ήδη διενεργείται από τις βιοτεχνολογικές εταιρείες Charles River Laboratories, Experimental Pharmacology & Oncology -Berlin-Buch GmbH και Xentech. Τα έσοδα θα διατεθούν ξανά στην εταιρεία για την περαιτέρω έρευνα και ανάπτυξη δοκιμών φαρμάκων με νέα προκλινικά μοντέλα.
Μέχρι στιγμής η ITCC-P4 gGmbH είναι η πρώτη και μοναδική μη κερδοσκοπική εταιρεία στον κόσμο που προσφέρει πρόσβαση σε εργαστηριακά μοντέλα για συστηματικό προκλινικό έλεγχο αποτελεσματικότητας θεραπειών σε πλήρως χαρακτηρισμένα μοντέλα παιδιατρικών όγκων. Αυτή η κοινοπραξία υποστηρίζεται από το πρόγραμμα έρευνας και καινοτομίας Horizon 2020 της Ευρωπαϊκής Ένωσης και την Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακευτικών Βιομηχανιών και Ενώσεων (EFPIA).
