Οι ερευνητές, με επικεφαλής τους καθηγητές Χάρλοντ 'Ατκινς και Μαρκ Φρίντμαν του Πανεπιστημίου και του Νοσοκομείου της Οτάβα, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο ιατρικό περιοδικό "The Lancet", πραγματοποίησαν κλινική δοκιμή φάσης 2 με 24 ασθενείς για χρονικό διάστημα έως 13 ετών, η οποία κόστισε 6,5 εκατ δολάρια.
Μετά από μια αρχική φάση πολύ ισχυρής χημειοθεραπείας, ακολούθησε η αυτόλογη μεταμόσχευση βλαστικών αιμοποιητικών κυττάρων. Ο συνδυασμός αυτός σταμάτησε πλήρως τις υποτροπιάσεις και τις νέες εγκεφαλικές βλάβες σε 23 από τους 24 ασθενείς και μάλιστα για μια μακρά χρονική περίοδο, χωρίς να χρειασθεί οι ασθενείς να παίρνουν φάρμακα όλο αυτό το διάστημα. Οκτώ από τους 23 ασθενείς εμφάνισαν μάλιστα σταθερή βελτίωση 7,5 χρόνια μετά τη θεραπεία.
Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι ανάμεσα στις συχνότερες χρόνιες φλεγμονώδεις παθήσεις του κεντρικού συστήματος, πλήττοντας περίπου 2,3 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως, με συμπτώματα από τη θόλωση της όρασης και την μεγάλη κόπωση έως την μερική ή πλήρη παράλυση. Προκαλείται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα στρέφεται εναντίον του οργανισμού και ιδίως του κεντρικού νευρικού συστήματος, που περιλαμβάνει τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό.
Μέχρι σήμερα είχε δοκιμασθεί η αυτόλογη μεταμόσχευση βλαστικών αιμοποιητικών κυττάρων, κατά την οποία συλλέγονται βλαστοκύτταρα από τον μυελό των οστών του ασθενούς, χορηγείται χημειοθεραπεία για να καταστείλει το ανοσοποιητικό σύστημά του και, στη συνέχεια, επανεισάγονται στο αίμα του τα βλαστοκύτταρα, με στόχο να σταματήσει το αμυντικό σύστημα του ασθενούς να επιτίθεται στο ίδιο το σώμα. Όμως έχει αποδειχθεί ότι πολλοί ασθενείς υποτροπιάζουν μετά από αυτές τις θεραπείες, γι' αυτό αναζητούνται νέες μέθοδοι.
Οι Καναδοί επιστήμονες επέλεξαν 24 ασθενείς ηλικίας 18 έως 50 ετών, που είχαν όλοι υποβληθεί στην καθιερωμένη ανοσοκατασταλτική θεραπεία, αλλά χωρίς να έχει καταστεί δυνατό να ελεγχθεί η προοδευτική επιδείνωση της νόσου. Αυτή τη φορά, οι ερευνητές δεν κατέστειλαν απλώς το ανοσοποιητικό σύστημα των ασθενών, αλλά το κατέστρεψαν τελείως με ένα ισχυρότερο «κοκτέιλ» φαρμάκων, που διαπέρασαν και τον αιματο-εγκεφαλικό φραγμό, εξαλείφοντας κάθε μνήμη του παλαιού άρρωστου ανοσοποιητικού συστήματος. Ακολούθησε η μεταμόσχευση των βλαστικών κυττάρων, τα οποία αναγέννησαν ένα υγιές ανοσοποιητικό σύστημα.
Όπως είπε ο 'Ατκινς, «για πρώτη φορά υπήρξε πλήρης και μακρόχρονη καταστολή κάθε φλεγμονώδους δραστηριότητας στους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση». Στο 70% των ασθενών η νόσος σταμάτησε τελείως να εξελίσσεται.
Ένας ασθενής (4%) πέθανε από οξεία ηπατική ανεπάρκεια και σήψη λόγω της χημειοθεραπείας. Όμως για τους υπόλοιπους η υψηλού κινδύνου αυτή μέθοδος είχε καλύτερα αποτελέσματα, καθώς τέσσερα έως 13 χρόνια μετά τη θεραπεία, κανείς ασθενής δεν εμφάνιζε υποτροπή των συμπτωμάτων της πολλαπλής σκλήρυνσης ή εμφάνιση νέων εγκεφαλικών βλαβών. Πριν τη θεραπεία οι ασθενείς εκδήλωναν κατά μέσο όρο 1,2 υποτροπιάσεις το χρόνο.
Τρία χρόνια μετά τη θεραπεία, έξι ασθενείς (37%), οι οποίοι προηγουμένως δυσκολεύονταν να περπατήσουν, ήσαν πια σε θέση να επιστρέψουν στη δουλειά ή στο σχολείο τους, να παντρευτούν και να αποκτήσουν παιδιά.
Οι ερευνητές πάντως εμφανίσθηκαν συγκρατημένα αισιόδοξοι. Ο δρ Φρίντμαν δήλωσε ότι το δείγμα των ασθενών ήταν πολύ μικρό, ενώ δεν χρησιμοποιήθηκε ομάδα ελέγχου (μαρτύρων), για λόγους σύγκρισης. Μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές θεωρούνται απαραίτητες για να επιβεβαιώσουν αυτή την πρώτη δοκιμή.
Επιπλέον, επειδή πρόκειται για πολύ επιθετική θεραπεία, οι Καναδοί επιστήμονες τόνισαν ότι τα πιθανά οφέλη πρέπει να ζυγισθούν σε σχέση με τους πιθανούς κινδύνους των σοβαρών επιπλοκών. Όπως είπαν, σε κάθε περίπτωση, μια τέτοια θεραπεία πρέπει να γίνεται είτε μόνο σε εξειδικευμένα ιατρικά κέντρα με εμπειρία τόσο στη βλαστοκυτταρική θεραπεία όσο και στη σκλήρυνση κατά πλάκας, είτε στο πλαίσιο κλινικών δοκιμών.
Οι ερευνητές θα επιδιώξουν στο μέλλον να μειώσουν τους κινδύνους και να διακρίνουν καλύτερα ποιοί ασθενείς θα μπορούσαν να ωφεληθούν περισσότερο από τη νέα θεραπεία. Κατ' αρχήν, σύμφωνα με τον Φρίντμαν, η θεραπεία «προορίζεται για τους ανθρώπους με πρώιμη επιθετική πολλαπλή σκλήρυνση».
Σύνδεσμος: Για την πρωτότυπη επιστημονική εργασία στη διεύθυνση:
http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736
