Στην παρουσίαση της ελληνικής φαρμακευτικής Genesis Pharma περίσσεψε η συγκίνηση καθώς οι παριστάμενοι είχαν την ευκαιρία να δουν και να ακούσουν την κατάθεση ψυχής από τον γιατρό και ασθενή από την σπάνια νόσο Στέλιο Κυμπουρόπουλο που δεν είχε , δυστυχώς, την τύχη να έχει το φάρμακο στην διάθεσή του όταν νόσησε. Αντίθετα, μητέρες που το δίνουν στα παιδιά τους από τις πρώτες κιόλας μέρες της ζωής τους έχουν δει θεαματικά αποτελέσματα και ζητούν από την πολιτεία να παρέχει πλήρη πρόσβαση σε όσους το έχουν ανάγκη.
Ο Στέλιος Κυμπουρόπουλος
«Mε κύριο γνώμονα τη βελτίωση της ζωής των ασθενών με SMA και αναγνωρίζοντας ότι το κόστος και η πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες αποτελούν βασικούς παράγοντες για τους ασθενείς, τα συστήματα υγείας και τους νομοθετικούς ρυθμιστικούς φορείς, συνεργαστήκαμε με την Πολιτεία, ώστε σήμερα, οι ασθενείς στη χώρα μας με SMA Τύπου 1 και 2 να έχουν πρόσβαση στη θεραπεία, χωρίς οικονομική τους συμμετοχή", ανέφερε ο νευρολόγος Γιώργος Καραχάλιος. Πρόσθεσε ότι σήμερα λαμβάνουν θεραπεία 25 ασθενείς στην Ελάδα, σε 5 κέντρα στην Αθήνα, τη Θεσσαλονίκη και την Κρήτη, ενώ παγκοσμίως λαμβάνουν θεραπεία 3.200 ασθενείς.
Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), είναι μια κληρονομική, σπάνια νόσος, που χαρακτηρίζεται από απώλεια των κινητικών νευρώνων στο νωτιαίο μυελό και το κατώτερο εγκεφαλικό στέλεχος, με αποτέλεσμα τη σοβαρή και επιδεινούμενη μυϊκή ατροφία και αδυναμία, ανέφερε η Ροζέ Πονς, επίκουρη καθηγήτρια Παιδιατρικής Νευρολογίας του ΕΚΠΑ, υπεύθυνη της Ειδικής Μονάδας Παιδονευρολογίας, στην Α' πανεπιστημιακή παιδιατρική κλινική, του Νοσοκομείου Παίδων «Αγία Σοφία». Σε βάθος χρόνου, τα άτομα με τον πιο σοβαρό τύπο SMA μπορεί να παραλύσουν και να αντιμετωπίζουν δυσκολίες στη διεκπεραίωση των βασικών λειτουργιών της επιβίωσης, όπως η αναπνοή και η κατάποση.
Η Ροζέ Πονς
Η θεραπεία, λόγω της καθοριστικής συμβολής της στη βελτίωση της ζωής των ασθενών, αξιολογήθηκε σε πρόγραμμα ταχείας αξιολόγησης του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), για την επίσπευση της πρόσβασης σε φάρμακα για ασθενείς με ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες και έλαβε έγκριση το Μάιο του 2017 για όλους τους τύπους της νόσου.
Αξίζει να σημειωθεί, όπως είπε και ο γενικός διευθυντής της εταιρίας Κυριάκος Μπερμπεριάν, οτι η Genesis Pharma έδωσε έναν μεγάλο αγώνα γιά να εγκριθεί η χορήγηση του φαρμάκου και στην Ελλάδα με τις αρμόδιες αρχές να ανταποκρίνονται άμεσα και σήμερα να καλύπτεται η τιμή του από τα ταμεία.
Ο Κυριάκος Μπερμπεριάν
Τα κλινικά αποτελέσματα που συνεχίζουν να προκύπτουν από το κλινικό πρόγραμμα ανάπτυξης του φαρμάκου, υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά του σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με SMA και καταδεικνύουν το όφελος στην κινητική ανάπτυξη και τη μείωση του κινδύνου θνησιμότητας στα βρέφη, που δεν έχει παρατηρηθεί ποτέ στη φυσική εξέλιξη της νόσου.
