Η Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), η ηγέτιδα εταιρεία στους θεραπευτικούς παράγοντες RNAi, και η GENESIS Pharma, ηγέτιδα περιφερειακή εταιρεία βιοτεχνολογίας που δραστηριοποιείται στην ευρύτερη περιοχή της Νοτιοανατολικής Ευρώπης, ανακοίνωσαν σήμερα μία αποκλειστική συμφωνία για την εμπορική διάθεση της πατισιράνης, ενός πρώτου στην κατηγορία του θεραπευτικού παράγοντα RNAi, σε 12 χώρες: Ελλάδα, Κύπρος, Βουλγαρία, Ρουμανία, Σλοβενία, Κροατία, Σερβία, Βοσνία-Ερζεγοβίνη, Αλβανία, Δημοκρατία της Βόρειας Μακεδονίας, Μαυροβούνιο και Μάλτα.
«Η συνεργασία μας με την GENESIS Pharma μας επιτρέπει να επεκτείνουμε την πρόσβαση στην πατισιράνη σε ασθενείς που πάσχουν από κληρονομούμενη ATTR (hATTR) αμυλοείδωση σε περιοχές της Ευρώπης όπου η Alnylam δεν διαθέτει επί του παρόντος παρουσία» δήλωσε η Theresa Heggie, SVP και Επικεφαλής για την Ευρώπη, Μέση Ανατολή, Αφρική και Καναδά για την Alnylam Pharmaceuticals. «Γνωρίζουμε ότι οι ασθενείς σε αυτές τις χώρες έχουν επείγουσα ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές και, ως η μοναδική εταιρεία με θεραπευτικό παράγοντα RNAi που έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση, είμαστε ιδιαίτερα χαρούμενοι για τη συνεργασία μας με την GENESIS Pharma μέσω της οποίας θα καταστεί διαθέσιμη η πατισιράνη, καθώς και δυνητικές μελλοντικές θεραπείες, στους ασθενείς στη Νοτιοανατολική Ευρώπη».
Ο κ. Κωνσταντίνος Ευριπίδης, Διευθύνων Σύμβουλος της GENESIS Pharma, δήλωσε: «Είμαστε πολύ χαρούμενοι για αυτή τη νέα συνεργασία με την Alnylam για την ευρύτερη περιοχή της Νοτιοανατολικής Ευρώπης. Σε δύσκολους θεραπευτικούς τομείς όπως οι σπάνιες, χρόνιες ασθένειες και οι ασθένειες που προκαλούν σοβαρή αναπηρία, οι καινοτόμες θεραπείες έχουν τις περισσότερες δυνατότητες να προσφέρουν ουσιαστικά οφέλη στους ασθενείς και την κοινωνία. Η δική μας δέσμευση είναι να φέρνουμε τέτοιες καινοτομίες πιο κοντά στους ασθενείς και τους ιατρούς στις χώρες που δραστηριοποιούμαστε, μέσω συνεργασιών με κορυφαίες διεθνείς εταιρείες που μετατρέπουν την καινοτόμο επιστήμη σε φάρμακα, όπως η Alnylam».
Η συμφωνία ανάμεσα στην Alnylam και την GENESIS Pharma αφορά στην πατισιράνη, η οποία εγκρίθηκε στην Ε.Ε. τον Αύγουστο του 2018 για τη θεραπεία της hATTR αμυλοείδωσης σε ενήλικες με πολυνευροπάθεια σταδίου 1 ή σταδίου 2.
Σχετικά με την πατισιράνη1
Η πατισιράνη, η οποία βασίζεται σε επιστημονική έρευνα που απέσπασε βραβείο Νόμπελ, είναι ένας ενδοφλεβίως χορηγούμενος θεραπευτικός παράγοντας RNAi που στοχεύει την τρανσθυρετίνη (TTR) για τη θεραπεία της κληρονομούμενης ATTR αμυλοείδωσης. Έχει σχεδιαστεί με σκοπό τη στόχευση και τη σίγαση συγκεκριμένου αγγελιοφόρου RNA, αποκλείοντας δυνητικά την παραγωγή TTR πρωτεΐνης πριν αυτή προκύψει. Η πατισιράνη εμποδίζει την παραγωγή τρανσθυρετίνης στο ήπαρ, μειώνοντας τη συσσώρευσή της στους ιστούς του οργανισμού, προκειμένου να σταματήσει ή να επιβραδυνθεί η εξέλιξη της νόσου. Τον Αύγουστο του 2018, η πατισιράνη έλαβε έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία της πολυνευροπάθειας της hATTR αμυλοείδωσης σε ενήλικες, καθώς και την άδεια κυκλοφορίας από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για τη θεραπεία της hATTR αμυλοείδωσης σε ενήλικες με πολυνευροπάθεια Σταδίου 1 ή Σταδίου 2.
Σημαντικές Πληροφορίες Ασφαλείας για την πατισιράνη σύμφωνα με την Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος
Αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση
Αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (IRRs) έχουν παρατηρηθεί σε ασθενείς που έλαβαν πατισιράνη. Σε μία ελεγχόμενη κλινική μελέτη, το 19% των ασθενών που έλαβαν πατισιράνη εμφάνισαν IRR, σε σύγκριση με το 9% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Τα πιο συχνά συμπτώματα των IRRs με την πατισιράνη ήταν η έξαψη, ο πόνος στην πλάτη, η ναυτία, το κοιλιακό άλγος, η δύσπνοια και η κεφαλαλγία.
Για να μειώσουν τον κίνδυνο εμφάνισης IRRs, οι ασθενείς θα πρέπει να λάβουν προκαταρκτική φαρμακευτική αγωγή με κάποιο κορτικοστεροειδές, παρακεταμόλη και αντιισταμινικά (αναστολείς H1 και H2) τουλάχιστον 60 λεπτά πριν από την έγχυση της πατισιράνης. Οι ασθενείς θα πρέπει να παρακολουθούνται κατά τη διάρκεια της έγχυσης για την παρουσία σημείων και συμπτωμάτων IRR. Εάν παρουσιαστεί μία IRR, θα πρέπει να εξεταστεί η επιβράδυνση ή η διακοπή της έγχυσης και η έναρξη ιατρικής διαχείρισης, όπως ενδείκνυται κλινικά. Εάν διακοπεί η έγχυση, θα πρέπει να εξεταστεί το ενδεχόμενο επανάληψης της έγχυσης με πιο αργό ρυθμό, μόνο εάν τα συμπτώματα έχουν αποδράμει. Σε περίπτωση σοβαρής ή απειλητικής για τη ζωή IRR, η έγχυση θα πρέπει να διακοπεί.
Μειωμένα επίπεδα βιταμίνης Α στον ορό και συνιστώμενα συμπληρώματα
Η θεραπεία με πατισιράνη οδηγεί σε μείωση των επιπέδων βιταμίνης Α στον ορό. Οι ασθενείς που λαμβάνουν πατισιράνη θα πρέπει να λαμβάνουν συμπληρωματικά από του στόματος περίπου 2.500 IU βιταμίνης Α την ημέρα για τη μείωση του δυνητικού κινδύνου οφθαλμικής τοξικότητας λόγω ανεπάρκειας βιταμίνης Α. Δεν θα πρέπει να χορηγούνται δόσεις άνω των 2.500 IU βιταμίνης A ανά ημέρα σε μία προσπάθεια επίτευξης φυσιολογικών επιπέδων βιταμίνης Α στον ορό κατά τη διάρκεια της θεραπείας με την πατισιράνη, καθώς τα επίπεδα στον ορό δεν αντανακλούν τη συνολική ποσότητα βιταμίνης Α στον οργανισμό. Οι ασθενείς θα πρέπει να παραπέμπονται σε οφθαλμίατρο εάν εκδηλώσουν οφθαλμικά συμπτώματα που υποδεικνύουν ανεπάρκεια της βιταμίνης Α (π.χ. συμπεριλαμβανομένης της μείωσης της νυκτερινής όρασης ή της νυκταλωπίας, της επίμονης ξηροφθαλμίας, της φλεγμονής των οφθαλμών, της φλεγμονής ή της εξέλκωσης του κερατοειδούς, της πάχυνσης του κερατοειδούς ή της διάτρησης του κερατοειδούς).
Ανεπιθύμητες Αντιδράσεις
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες αντιδράσεις που εμφανίστηκαν σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με πατισιράνη ήταν το περιφερικό οίδημα (30%) και οι σχετιζόμενες με την έγχυση αντιδράσεις (19%).
Σχετικά με το RNAi2
Το RNAi (παρεμβαλλόμενο RNA) είναι μία φυσική κυτταρική διεργασία γονιδιακής σίγασης, η οποία αντιπροσωπεύει μια από τις πλέον υποσχόμενες και ταχέως αναπτυσσόμενες εξελικτικές πλατφόρμες στη βιολογία και την ανάπτυξη φαρμάκων σήμερα. Η ανακάλυψή της έχει χαρακτηριστεί ως ένα «σημαντικό επιστημονικό βήμα προόδου από αυτά που εμφανίζονται μία φορά στη δεκαετία» και τιμήθηκε με την απονομή του Βραβείου Νόμπελ Φυσιολογίας ή Ιατρικής για το 2006. Αξιοποιώντας τη φυσική βιολογική διεργασία του RNAi που παρατηρείται στα κύτταρά μας, μία νέα κατηγορία φαρμάκων, τα οποία είναι γνωστά ως θεραπευτικοί παράγοντες RNAi, είναι πλέον πραγματικότητα. Τα μικρά παρεμβαλλόμενα RNA (siRNA) είναι τα μόρια που μεσολαβούν στο RNAi και συνθέτουν τη θεραπευτική πλατφόρμα RNAi της Alnylam, δρουν σε πιο πρώιμο στάδιο από ότι τα σημερινά φάρμακα, προκαλώντας δυνητικά τη σίγαση του αγγελιοφόρου RNA (mRNA) –τα γενετικά πρόδρομα μόρια– που κωδικοποιεί τις πρωτεΐνες που προκαλούν τη νόσο, προλαμβάνοντας έτσι την παραγωγή τους. Πρόκειται για μία επαναστατική προσέγγιση που μπορεί δυνητικά να αλλάξει δραστικά τη θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών με γενετικά και άλλα νοσήματα.
Σχετικά με την Alnylam
Η Alnylam (Nasdaq: ALNY) ηγείται της πλατφόρμας ανάπτυξης του παρεμβαλλόμενου RNA (RNAi) για μία εντελώς νέα κατηγορία καινοτόμων φαρμάκων με δυναμική ριζικής αλλαγής της ζωής των ατόμων που πάσχουν από σπάνια γενετικά, καρδιομεταβολικά και ηπατικά λοιμώδη νοσήματα, καθώς και νοσήματα του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) αλλά και οφθαλμικά νοσήματα. Με βάση επιστημονική έρευνα που απέσπασε το Βραβείο Νόμπελ, οι θεραπευτικοί παράγοντες RNAi αντιπροσωπεύουν μία ισχυρή, κλινικά επικυρωμένη προσέγγιση για τη θεραπεία ενός ευρέος φάσματος σοβαρών νοσημάτων που προκαλούν αναπηρία. Από το 2002 που ιδρύθηκε, η Alnylam υλοποιεί το τολμηρό όραμα της μετατροπής της επιστημονικής πιθανότητας σε πραγματικότητα, μέσω μιας ισχυρής ερευνητικής πλατφόρμας. Ο πρώτος εγκεκριμένος θεραπευτικός παράγοντας RNAi της Alnylam είναι η πατισιράνη, η οποία είναι διαθέσιμη στις ΗΠΑ, την Ευρωπαϊκή Ένωση και την Ιαπωνία. Η Alnylam διαθέτει ένα εκτεταμένο χαρτοφυλάκιο υπό έρευνα φαρμάκων, στο οποίο συμπεριλαμβάνονται πέντε υποψήφια προϊόντα που βρίσκονται σε προχωρημένο στάδιο ανάπτυξης. Προσανατολισμένη στο μέλλον, η Alnylam θα εξακολουθήσει να υλοποιεί τη στρατηγική "Alnylam 2020" για την οικοδόμηση μίας βιοφαρμακευτικής εταιρείας που θα διαθέτει πολλά προϊόντα στο στάδιο κυκλοφορίας τους στην αγορά, με βιώσιμο χαρτοφυλάκιο φαρμακευτικών προϊόντων που βασίζονται στο RNAi, για την κάλυψη των αναγκών των ασθενών με περιορισμένες ή ανεπαρκείς θεραπευτικές επιλογές. Η Alnylam απασχολεί περισσότερα από 1.200 άτομα παγκοσμίως και έχει την έδρα της στο Cambridge, MA των ΗΠΑ.
Σχετικά με την GENESIS Pharma
Η GENESIS Pharma είναι μία βιοφαρμακευτική εταιρεία με εξειδίκευση σε καινοτόμα βιοφαρμακευτικά προϊόντα για σοβαρά και σπάνια νοσήματα. Με γραφεία στην Αθήνα, τη Λευκωσία, τη Σόφια, το Βουκουρέστι και το Ζάγκρεμπ, υπήρξε μεταξύ των πρώτων φαρμακευτικών εταιρειών σε ευρωπαϊκό επίπεδο με δραστηριότητα εστιασμένη σε προϊόντα φαρμακευτικής βιοτεχνολογίας. Από την ίδρυσή της, η GENESIS Pharma έχει διαμορφώσει ένα ισχυρό χαρτοφυλάκιο προϊόντων σε θεραπευτικά πεδία όπου υπάρχουν σημαντικές θεραπευτικές προκλήσεις και ανάγκες, λειτουργώντας ως στρατηγικός εμπορικός συνεργάτης κορυφαίων πολυεθνικών φαρμακευτικών εταιρειών έρευνας και ανάπτυξης για την ευρύτερη περιοχή της Νοτιοανατολικής Ευρώπης. Για περισσότερες πληροφορίες, παρακαλούμε επισκεφθείτε το website της εταιρείας www.genesispharma.com
Δηλώσεις της Alnylam για μελλοντικά γενονότα
Διάφορες δηλώσεις σε αυτό το δελτίο σχετικά με τις μελλοντικές προσδοκίες, τα σχέδια και τις προοπτικές της Alnylam, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά και όχι περιοριστικά, της συνεργασίας της Alnylam με την GENESIS Pharma για την εμπορική διάθεση της πατισιράνης στη Νοτιοανατολική Ευρώπη, καθώς και των προσδοκιών σχετικά με την κατευθυντήρια οδηγία “Alnylam 2020” για την προώθηση και την εμπορική διάθεση θεραπευτικών παραγόντων RNAi, συνιστούν δηλώσεις που αφορούν σε μελλοντικές εξελίξεις για τους σκοπούς των διατάξεων ασφαλούς λιμένα στο πλαίσιο του Μεταρρυθμιστικού Νόμου περί Αγωγών Ιδιωτικών Χρεογράφων του 1995 (Private Securities Litigation Reform Act, ΗΠΑ). Τα πραγματικά αποτελέσματα και τα μελλοντικά σχέδια ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς σε σχέση με τα υποδεικνυόμενα από αυτές τις δηλώσεις που αφορούν σε μελλοντικά γεγονότα, ως αποτέλεσμα διάφορων σημαντικών κινδύνων, αβεβαιοτήτων και άλλων παραγόντων, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά και όχι περιοριστικά, της ικανότητας της Alnylam να ανακαλύψει και να αναπτύξει νέα υποψήφια φάρμακα και προσεγγίσεις χορήγησης, της επιτυχούς κατάδειξης της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας των υποψήφιων προϊόντων της, των προκλινικών και κλινικών αποτελεσμάτων των υποψήφιων προϊόντων της, τα οποία μπορεί να μην αναπαραχθούν ή να μη συνεχίσουν να προκύπτουν σε άλλους ασθενείς ή σε επιπρόσθετες μελέτες ή να μη συνεχίσουν κατά τα άλλα να υποστηρίζουν την περαιτέρω ανάπτυξη υποψήφιων προϊόντων για μία συγκεκριμένη ένδειξη ή και συνολικά, των ενεργειών ή συμβουλών των ρυθμιστικών υπηρεσιών, οι οποίες μπορεί να επηρεάσουν τον σχεδιασμό, την έναρξη, τον χρονικό προσδιορισμό, τη συνέχιση ή/και την εξέλιξη των κλινικών δοκιμών ή να έχουν ως αποτέλεσμα την ανάγκη επιπρόσθετου προκλινικού ή/και κλινικού ελέγχου, καθυστερήσεων, διακοπών ή αποτυχιών στην παρασκευή και τη διάθεση των υποψήφιων προϊόντων της, της κτήσης, διατήρησης και προστασίας πνευματικής ιδιοκτησίας, της ικανότητας της Alnylam να εφαρμόσει τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας έναντι τρίτων και να υπεραμυνθεί του χαρτοφυλακίου των διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας της έναντι προκλήσεων από τρίτους, της εξασφάλισης και της διατήρησης εγκρίσεων από τις ρυθμιστικές αρχές, της τιμολογιακής πολιτικής και της αποζημίωσης των προϊόντων, της προόδου στην εδραίωση μίας εμπορικής δομής εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών της Αμερικής, της επιτυχούς κυκλοφορίας, εμπορικής διάθεσης και πώλησης των εγκεκριμένων προϊόντων της παγκοσμίως, της ικανότητας της Alnylam να επεκτείνει με επιτυχία την ένδειξη για την πατισιράνη στο μέλλον, του ανταγωνισμού από άλλους που χρησιμοποιούν παρόμοια τεχνολογία με εκείνη της Alnylam και άλλους που αναπτύσσουν προϊόντα για παρόμοιες χρήσεις, της ικανότητας της Alnylam να διαχειρίζεται την ανάπτυξή της και τις λειτουργικές δαπάνες της, της εξασφάλισης επιπρόσθετης χρηματοδότησης για την υποστήριξη των επιχειρηματικών δραστηριοτήτων της και τη σύναψη και διατήρηση στρατηγικών επιχειρηματικών συμμαχιών και νέων επιχειρηματικών πρωτοβουλιών, της εξάρτησης της Alnylam από τρίτους για την ανάπτυξη, την παρασκευή και τη διανομή προϊόντων, των εκβάσεων δικαστικών διαφορών, του κινδύνου κυβερνητικών ερευνών, των μη δυνάμενων να προβλεφθούν δαπανών, καθώς και εκείνων των κινδύνων που παρουσιάζονται με μεγαλύτερη πληρότητα στο έγγραφο «Παράγοντες Κινδύνου» που υποβλήθηκε μαζί με την πιο πρόσφατη Τριμηνιαία Έκθεση της Alnylam στο Έντυπο 10-Q που κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC) των ΗΠΑ και σε άλλες υποβολές της Alnylam προς την SEC. Επιπροσθέτως, οποιαδήποτε δήλωση αφορά σε μελλοντικά γενονότα αντιπροσωπεύει αποκλειστικά και μόνο τις σημερινές απόψεις της Alnylam και δεν θα πρέπει να θεωρείται ότι μπορεί να εκφράζει τις απόψεις της εταιρείας σε οποιαδήποτε μελλοντική ημερομηνία. Η Alnylam αποποιείται ρητά οποιαδήποτε υποχρέωση για επικαιροποίηση οποιασδήποτε δήλωσης αφορά σε μελλοντικά γενονότα, εκτός εάν κάτι τέτοιο απαιτείται από τη νομοθεσία.
