Η θεραπεία περιλαμβάνει μια εγκεφαλική ένεση με νευρώνες που έχουν αναπτυχθεί στο εργαστήριο και που έχουν σχεδιαστεί για να μειώνουν την ηλεκτρική εγκεφαλική δραστηριότητα με στόχο να σταματήσουν τις κρίσεις.
Είναι πολύ νωρίς για να επιβεβαιωθεί εάν η προσέγγιση είναι αποτελεσματική, αλλά τα αρχικά αποτελέσματα, που παρουσιάστηκαν στην ετήσια συνάντηση της International Society for Stem Cell Research στη Βοστώνη την περασμένη εβδομάδα, θεωρούνται εξαιρετικά ενθαρρυντικά.
«Αν και η κλινική μας έρευνα βρίσκεται σε εξέλιξη σε επιπλέον ασθενείς, είναι ευχάριστο να βλέπουμε τους δύο πρώτους ασθενείς να ανακουφίζονται από κρίσεις χωρίς να εμφανίζουν πρόσθετη γνωστική εξασθένηση μέχρι σήμερα», δήλωσε στον Guardian ο Cory Nicholas, Διευθύνων Σύμβουλος της Neurona Therapeutics, της εταιρείας βιοτεχνολογίας με έδρα το Σαν Φρανσίσκο που ανέπτυξε η θεραπεία. «Είμαστε αισιόδοξοι ότι αυτές οι βελτιώσεις θα συνεχιστούν στη δοκιμή που εξελίσσεται».
Η επιληψία προκαλείται όταν η ισορροπία στον εγκέφαλο μεταξύ των διεγερτικών νευρώνων, που εκπέμπουν σήματα, και των ανασταλτικών νευρώνων, που μειώνουν αυτή τη δραστηριότητα, πάει στραβά. Περίπου 50 στους 100.000 ανθρώπους αναπτύσσουν επιληψία κάθε χρόνο στις βιομηχανικές χώρες, ενώ περίπου 50 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως θεωρείται ότι έχουν επηρεαστεί από επιληψία και επιληπτικές κρίσεις. Μόνο στο Ηνωμένο Βασίλειο η πάθηση επηρεάζει περισσότερους από 600.000 ανθρώπους.
Για περίπου το 30% των ανθρώπων οι κρίσεις δεν μπορούν να ελεγχθούν με φάρμακα. Σε ορισμένες περιπτώσεις, η χειρουργική επέμβαση μπορεί να πραγματοποιηθεί εάν οι κρίσεις είναι εντοπισμένες σε μια συγκεκριμένη περιοχή του εγκεφάλου. Ωστόσο, η αφαίρεση του εγκεφαλικού ιστού ενέχει τον κίνδυνο μη αναστρέψιμων γνωστικών βλαβών, που σημαίνει ότι υπάρχει τεράστια ανάγκη για εναλλακτικές, μη καταστροφικές θεραπείες.
Στη δοκιμή των ΗΠΑ, και οι δύο ασθενείς υπέφεραν σοβαρά από επιληψία και οι φαρμακευτικές θεραπείες δεν είχαν αποτέλεσμα. Ο πρώτος ασθενής, που υποβλήθηκε σε θεραπεία στο Ιατρικό Πανεπιστήμιο SUNY Upstate, υπέφερε από επιληψία για επτά χρόνια και τους έξι μήνες πριν από τη δοκιμή είχε κατά μέσο όρο 32 κρίσεις το μήνα. Ο δεύτερος ασθενής, που υποβλήθηκε σε θεραπεία στο Πανεπιστήμιο Υγείας & Επιστήμης του Όρεγκον, είχε εννιά χρόνια ιστορικό επιληπτικών κρίσεων με περίπου 14 κρίσεις το μήνα τους έξι μήνες πριν λάβει την κυτταρική ένεση. Και οι δύο ήταν υποψήφιοι για χειρουργική θεραπεία πριν εισέλθουν στη δοκιμή.
Η θεραπεία περιλαμβάνει την έγχυση μιας δόσης υψηλής συγκέντρωσης ανασταλτικών νευρώνων στο εστιακό σημείο των επιληπτικών κρίσεων του ασθενούς. Τα νευρικά κύτταρα αναπτύσσονται στο εργαστήριο από ανθρώπινα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα. Προηγούμενη έρευνα σε ζώα έδειξε ότι οι νευρώνες που εγχύθηκαν μπόρεσαν να ενσωματωθούν με τα υπάρχοντα εγκεφαλικά κυκλώματα και να προκαλέσουν διαρκή καταστολή των επιληπτικών κρίσεων.
Μετά την κυτταρική θεραπεία, ο πρώτος ασθενής είχε περισσότερο από 95% μείωση των μηνιαίων κρίσεων και δεν παρουσίασε επιληπτικές κρίσεις πέραν του έβδομου μήνα της περιόδου παρακολούθησης. Ο ασθενής είχε επίσης βελτιωμένα αποτελέσματα μνήμης σε γνωστικά τεστ. Ο δεύτερος ασθενής είχε περισσότερο από 90% μείωση των μηνιαίων κρίσεων.
