Οι ερευνητές, με επικεφαλής τον Πάτρικ Μπρούντιν, διευθυντή του Κέντρου Νευροεκφυλιστικής Επιστήμης του βιοϊατρικού Ινστιτούτου Van Andel του Μίσιγκαν, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο αμερικανικό ιατρικό περιοδικό «Science Translational Medicine», ετοιμάζονται να ξεκινήσουν μεγάλες δοκιμές σε ανθρώπους ασθενείς το 2017.
Μια προηγούμενη μικρή δοκιμή σε ανθρώπους έδειξε ότι το φάρμακο είναι ασφαλές. Οι νέες δοκιμές έδειξαν ότι τα πειραματόζωα (που έπασχαν από ένα είδος Πάρκινσον) εμφάνισαν βελτιωμένη κινητικότητα και πολύ μικρότερη καταστροφή εγκεφαλικών κυττάρων.
«Ελπίζουμε ότι αυτή θα είναι μια στιγμή-ορόσημο για εκατομμύρια ανθρώπους που ζουν με τη νόσο Πάρκινσον. Όλες οι έως τώρα μελέτες μας σε πειραματόζωα δείχνουν ότι το εν λόγω φάρμακο μπορεί επίσης να σταματήσει την εξέλιξη της νόσου και στους ανθρώπους», δήλωσε ο Μπρούντιν.
Αν αυτό όντως συμβεί, τότε θα πρόκειται για την πρώτη θεραπεία που θα «φρενάρει» τη νόσο Πάρκινσον. Η νόσος πλήττει επτά έως δέκα εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως, αριθμός που αναμένεται να αυξηθεί τις επόμενες δεκαετίες, καθώς μεγαλώνει το προσδόκιμο ζωής και η ανθρωπότητα γερνάει ολοένα περισσότερο.
Μέχρι σήμερα οι θεραπείες περιορίζονται στη διαχείριση των συμπτωμάτων της ανίατης νόσου. Ουσιαστικά το βασικό φάρμακο από τη δεκαετία του 1960 παραμένει η λεβοντόπα, που συμπληρώνει την έλλειψη ντοπαμίνης στον εγκέφαλο. Όμως σταδιακά η αποτελεσματικότητά της μειώνεται, ενώ επιφέρει και παρενέργειες.
Το υπό δοκιμή φάρμακο, με την προσωρινή ονομασία MSDC-0160, που λαμβάνεται μια φορά τη μέρα από το στόμα, φαίνεται να επιδρά στην υποκείμενη αιτία της νόσου και αφήνει υποσχέσεις ότι μπορεί να βελτιώσει την ποιότητα ζωής των ασθενών, μειώνοντας τις πτώσεις και την έκπτωση των νοητικών λειτουργιών τους.
Αρχικά, το 2012, το φάρμακο αναπτύχθηκε από την αμερικανική εταιρεία MSDC για τη θεραπεία του διαβήτη, αλλά κάποια στιγμή δοκιμάσθηκε κατά της Πάρκινσον. Αυτό ενισχύει την πεποίθηση ορισμένων επιστημόνων ότι η νόσος Πάρκινσον μπορεί να οφείλεται, τουλάχιστον εν μέρει, σε διαταραχές του ενεργειακού μεταβολισμού. Το φάρμακο αποκαθιστά τη δυνατότητα των κυττάρων (και των εγκεφαλικών) να μετατρέπουν τις θρεπτικές ουσίες σε ενέργεια, μειώνοντας τη φλεγμονή και το θάνατο των νευρικών κυττάρων.
Ο διαβήτης και η Πάρκινσον έχουν πολύ διαφορετικά συμπτώματα, όμως φαίνεται να έχουν κοινούς μηχανισμούς στο μοριακό επίπεδο και έτσι αντιδρούν στο ίδιο φάρμακο. Το MSDC-0160 πρόκειται επίσης να δοκιμασθεί σε ασθενείς με παρεμφερείς νευροεκφυλιστικές παθήσεις, όπως η άνοια με σωμάτια Lewy και το Αλτσχάιμερ.
Σύνδεσμος για την πρωτότυπη επιστημονική εργασία στη διεύθυνση: http://stm.sciencemag.org/content/8/368/368ra174
