Μια 25χρονη γυναίκα στην Κίνα με διαβήτη τύπου 1 άρχισε να παράγει τη δική της ινσουλίνη σε λιγότερο από τρεις μήνες μετά τη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων. Είναι το πρώτο άτομο με την πάθηση που υποβλήθηκε σε θεραπεία χρησιμοποιώντας κύτταρα που εξήχθησαν από το ίδιο της το σώμα.
Η νέα μελέτη ακολουθεί την έρευνα μιας ομάδας επιστημόνων στη Σαγκάη, οι οποίοι ανέφεραν τον περασμένο Απρίλιο ότι είχαν μεταμοσχεύσει με επιτυχία νησίδες που παράγουν ινσουλίνη στο ήπαρ ενός 59χρονου άνδρα με διαβήτη τύπου 2. Οι νησίδες προήλθαν επίσης από επαναπρογραμματισμένα βλαστοκύτταρα που ελήφθησαν από το ίδιο το σώμα του άνδρα, ο οποίος έκτοτε σταμάτησε να παίρνει ινσουλίνη.
Στον διαβήτη τύπου 1, το ανοσοποιητικό σύστημα ορισμένων ανθρώπων αρχίζει να επιτίθεται στο πάγκρεάς τους από την παιδική τους ηλικία καταστρέφοντας τα κύτταρα των παγκρεατικών νησιδίων που είναι υπεύθυνα για την παραγωγή ινσουλίνης. Μέχρι τώρα, η συνήθης μακροπρόθεσμη λύση ήταν η μεταμόσχευση παγκρέατος, ενώ βραχυπρόθεσμα οι περισσότεροι ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 βασίζονταν σε ενέσεις ινσουλίνης για τον έλεγχο του σακχάρου στο αίμα.
Οι μεταμοσχεύσεις παγκρεατικών νησίδων μπορούν να θεραπεύσουν την ασθένεια, αλλά δεν υπάρχουν αρκετοί δότες για να καλύψουν την αυξανόμενη ζήτηση και οι λήπτες πρέπει να χρησιμοποιούν ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για να αποτρέψουν το σώμα τους από το να απορρίψει τον ιστό του δότη.
Τα βλαστοκύτταρα μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την ανάπτυξη οποιουδήποτε ιστού στο σώμα και μπορούν να καλλιεργηθούν επ' αόριστον στο εργαστήριο, πράγμα που σημαίνει ότι δυνητικά προσφέρουν μια απεριόριστη πηγή παγκρεατικού ιστού. Χρησιμοποιώντας ιστό φτιαγμένο από τα κύτταρα ενός ατόμου, οι ερευνητές ελπίζουν επίσης να αποφύγουν την ανάγκη για ανοσοκατασταλτικά.
Οι αναδυόμενες μελέτες την τελευταία δεκαετία επισημαίνουν πιθανές θεραπείες με τη χρήση βλαστοκυττάρων , τα οποία έχουν την ικανότητα να αναπτύσσονται και να διαφοροποιούνται σε διαφορετικούς τύπους ιστών. Οι επιστήμονες έχουν αναπτύξει μια ‘επαναστατική’ διαδικασία κατά την οποία βλαστοκύτταρα, που μπορούν να καλλιεργηθούν και να αναπτυχθούν σε οποιονδήποτε ιστό, χρησιμοποιούνται για να αντικαταστήσουν τους πάσχοντες ιστούς στο σώμα.
Η νέα ιατρική δοκιμή, που περιγράφηκε στο περιοδικό Cell, περιλάμβανε πρώτα την εξαγωγή κυττάρων από την ασθενή και την επαναφορά τους στην αρχική πολυδύναμη κατάστασή τους, ώστε στη συνέχεια να επαναπρογραμματιστούν και να αναπτυχθούν σε κύτταρα νησίδων του παγκρέατος για να εγχυθούν στο σώμα της.
Στην τελευταία προσπάθεια, οι ερευνητές τροποποίησαν την τυπική διαδικασία εκθέτοντας τα βλαστοκύτταρα σε μια ομάδα μορίων που ονομάζονται παράγοντες μεταγραφής για να διευκολύνουν τη διαφοροποίησή τους σε παγκρεατικές νησίδες.
Τον Ιούνιο του 2023, σε μια επέμβαση που διήρκεσε λιγότερο από μισή ώρα, οι επιστήμονες έκαναν μια ένεση με περίπου 1,5 εκατομμύρια παγκρεατικές νησίδες στους κοιλιακούς μύες της γυναίκας – ένα νέο σημείο για μεταμοσχεύσεις νησίδων. Τα περισσότερα μοσχεύματα νησίδων εγχέονται στο ήπαρ, όπου τα κύτταρα δεν μπορούν να παρατηρηθούν, αλλά τοποθετώντας τα στην κοιλιά, οι ερευνητές μπόρεσαν να τα παρακολουθήσουν χρησιμοποιώντας μαγνητική τομογραφία και ενδεχομένως να τα αφαιρέσουν εάν χρειαζόταν.
Δυόμισι μήνες αργότερα, η γυναίκα παρήγαγε αρκετή ινσουλίνη για να ζήσει χωρίς την ανάγκη συμπληρώματος και διατήρησε αυτό το επίπεδο παραγωγής για περισσότερο από ένα χρόνο. Μέχρι εκείνη τη στιγμή, είχε σταματήσει να βιώνει τις επικίνδυνες αυξήσεις και πτώσεις στα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα, τα οποία παρέμεναν εντός του εύρους στόχου για περισσότερο από το 98% της ημέρας. «Αυτό είναι αξιοσημείωτο», λέει ο Daisuke Yabe, ερευνητής διαβήτη στο Πανεπιστήμιο του Κιότο. «Αν αυτό ισχύει και για άλλους ασθενείς, θα είναι υπέροχο».
«Η ασθενής πέτυχε σταθερή ανεξαρτησία από την ινσουλίνη ξεκινώντας 75 ημέρες μετά τη μεταμόσχευση», έγραψαν οι ερευνητές στη μελέτη. Πάνω από ένα χρόνο, η διαδικασία «αποκατέστησε τον γλυκαιμικό έλεγχο» στην ασθενή, αναστρέφοντας λειτουργικά τον διαβήτη τύπου 1, είπαν, προσθέτοντας ότι «δεν υπήρχε καμία ένδειξη ανωμαλιών που σχετίζονται με τη μεταμόσχευση».
Ο Eric Topol, καθηγητής μοριακής ιατρικής και διευθυντής του Scripps Research Translational Institute, που δεν συμμετείχε στη μελέτη, χαρακτήρισε αυτή την ιατρική δοκιμή «μια συναρπαστική πρόοδο στον διαβήτη τύπου 1». «Το πρώτο άτομο που έλαβε τα δικά του επαναπρογραμματισμένα με μεταγραφικούς παράγοντες, βλαστοκύτταρα για να τον αντιστρέψει!» έγραψε σε μια ανάρτηση στο X.
Ωστόσο, οι ερευνητές προειδοποίησαν ότι η ασθενής θα έπρεπε να παρακολουθείται για μεγαλύτερη διάρκεια για να επικυρωθεί καλύτερα η αποτελεσματικότητα της μεθόδου. Επειδή η γυναίκα λάμβανε ήδη ανοσοκατασταλτικά για προηγούμενη μεταμόσχευση ήπατος, οι ερευνητές δεν μπόρεσαν να εκτιμήσουν εάν ήταν τα βλαστοκύτταρα που μείωσαν τον κίνδυνο απόρριψης του μοσχεύματος.
Ακόμα κι αν το σώμα ατόμων με διαβήτη τύπου 1 δεν απορρίψει το μόσχευμα επειδή δεν θεωρεί τα κύτταρα ως «ξένα», ο διαβήτης εξακολουθεί να είναι μια αυτοάνοση πάθηση και υπάρχει πάντα ο κίνδυνος να επιτεθεί το σώμα στις νησίδες. Οι ερευνητές λένε ότι δεν το είδαν αυτό στη γυναίκα επειδή έπαιρνε ανοσοκατασταλτικά, αλλά προσπαθούν να αναπτύξουν κύτταρα που να μπορούν να αποφύγουν αυτήν την αυτοάνοση απόκριση.
